Poslední nadějí se pro bezradné rodiče stal tým expertů z Dětské nemocnice v Brně ve spolupráci s odborníky z Lékařské fakulty Masarykovy univerzity. Riskantní možnost spočívala v účasti na klinické studii, jejíž součástí byla léčba speciální protinádorovou vakcínou. „Lékaři nejprve řekli, že vyčerpali všechny dostupné možnosti. Na experimentální léčbu ale Danielovo tělo zareagovalo velmi dobře. Dnes je mu devět let a dlouhodobě žije bez známek onemocnění,“ pokračovala matka dítěte.

Právě výzkum, vývoj a následná léčba vzácných onemocnění je aktuálním cílem nově vznikajícího projektu Creatic, na němž se podílejí nejen pracovníci Lékařské fakulty Masarykovy univerzity, ale také odborníci z praxe. Ze zhruba sedmi tisíc dosud známých vzácných nemocí trpí některou z nich přes půl milionu Čechů, řada pacientů na svou diagnózu teprve čeká. Protože se počet vzácných onemocnění současně neustále rozrůstá, vzniká na půdě vysoké školy špičkové vědecké centrum.

„Ve své původní profesi lékaře jsem se mnohokrát setkal se situací, kdy již pacientovi nebylo možné pomoct. Jsou to silné okamžiky i pro ošetřujícího lékaře. Teď jsme však díky lékařské fakultě a projektu Creatic zažehli pomyslné světlo naděje alespoň pro některé z nich. Jako rektor univerzity jsem hrdý, že zrovna naše instituce může být u takto unikátní myšlenky, která má za cíl pomáhat a dávat naději na život,“ okomentoval nově vznikající instituci rektor Masarykovy univerzity Martin Bareš.

Výzkumné centrum najde sídlo v jednom z pavilonů v univerzitním kampusu v brněnských Bohunicích, na vývoji a přípravě exkluzivních léčiv ale odborníci v čele s přednostkou farmakologického ústavu Reginou Demlovou pracují již nyní. Unikátní projekt ve střední a východní Evropě vyjde na bezmála miliardu korun, oprava pavilonu potrvá do roku 2025. „Našim posláním je přispívat vědeckou činností, vzděláváním studentů a společenským působením ke kvalitnímu a zdravému životu,“ vysvětlil děkan lékařské fakulty Martin Repko.

Zároveň doplnil, že vývoj, bádání a výroba léčiv na akademické půdě se v budoucnu stane nezbytným doplňkem k činnosti farmaceutického průmyslu. „Pro samotnou oblast není kapacitně ani ekonomicky možné vyvíjet všechna léčiva pro rychle narůstající počet velmi vzácných onemocnění,“ nechal se slyšet Repko.

Dosud se farmakologům pod vedením Reginy Demlové povedlo vyvinout speciální léčiva zejména pro dvojici diagnóz, přesněji pro takzvanou nemoc motýlích křídel a vzácná nádorová onemocnění, která postihují zejména dětské pacienty. Prvním z přípravků je protinádorová vakcína, druhý lék pomáhá při hojení ran u pacientů s onemocněním motýlích křídel.

„Vakcína funguje na principu aktivace vlastního imunitního systému pacienta. V jeho těle rozpozná nádorové buňky a cíleně je ničí. Tímto typem terapie jsme při klinické studii léčili víc než čtyřicet pacientů. Oba typy přípravků umožňují velmi přesně léčit právě vzácná onemocnění a lze je vyrábět v malém rozsahu pro omezený počet pacientů,“ přiblížila přednostka Farmakologického ústavu Lékařské fakulty Masarykovy univerzity Regina Demlová.

Díky evropskému grantu získal expertní tým na příštích šest let pro svůj projekt dotaci ve výši patnáct milionů euro, z národních zdrojů pak přes půl miliardy korun. Kromě toho chtějí odborníci otevřít diskusi o dostupnosti lékařské péče. „Protože náklady na terapie pro vzácná onemocnění stojí řádově desítky milionů korun, je zajištění zdrojů pro rozvoj této péče celospolečenskou výzvou. Vývoj a produkce takových léčivých přípravků na nekomerčním základě je jednou z cest, jak zajistit dostupnost péče,“ dodala Demlová.

Centrum pro výzkum a léčbu vzácných onemocnění Creativ:

  • Celým názvem se jedná o Central European Advanced Therapy and Immunology Centre.
  • Aktuálně vzniká v Brně jako součást Lékařské fakulty Masarykovy univerzity.
  • Cílem unikátního centra je výzkum, vývoj a výroby léků na vzácná onemocnění.